Científicos de Estados Unidos descubrieron la posibilidad de neutralizar el cromosoma responsable en células madre de laboratorio. Podría dar la posibilidad de tratar la discapacidad a largo plazo.
Podrían corregir la anomalía genética que causa el síndrome de Down
Científicos de Estados Unidos descubrieron la posibilidad de neutralizar el cromosoma responsable en células madre de laboratorio. Podría dar la posibilidad de tratar la discapacidad a largo plazo.
Los seres humanos nacen con 23 pares de cromosomas, incluyendo dos cromosomas sexuales, lo que supone un total de 46 en cada célula. Las personas con síndrome de Down nacen con tres (y no dos) copias del cromosoma 21, y esta trisomía 21 es responsable de discapacidades cognitivas, un inicio temprano del Alzheimer y otras enfermedades.
A diferencia de los trastornos genéticos causados por un solo gen, la corrección genética de un cromosoma entero en células trisómicas todavía es imposible, incluso en células cultivadas.
La aplicación más inmediata del descubrimiento es poder estudiar cómo el cromosoma extra afecta el desarrollo de las células, según Lawrence.
"Esperamos que, a largo plazo, la terapia cromosómica pueda aplicarse a algunos aspectos de la enfermedad", dijo. Eso podría ocurrir dentro de una década, añadió.
Debido a que la técnica no funcionaría en todas las células del cuerpo, la terapia génica basada en este trabajo solo podría ser utilizada para lograr efectos específicos, tales como la reducción del riesgo de cánceres de la sangre.
Incluso una terapia génica para el síndrome de Down no garantiza una curación segura, señaló.
Fuente: Infobae